【雅美罗】（托珠单抗注射液）是一种靶向白介素-6受体（IL-6R）的单克隆抗体，主要用于治疗类风湿关节炎（RA）、全身型幼年特发性关节炎（sJIA）、巨细胞动脉炎（GCA）和细胞因子释放综合征（CRS）等疾病。其临床疗效已在多项研究和真实世界应用中得到验证，以下是其主要适应症的疗效分析：
1. 类风湿关节炎（RA）
托珠单抗是首个靶向IL-6通路的生物制剂，能显著改善RA患者的症状并抑制关节结构破坏：
快速起效：部分患者在用药1周内即可观察到症状改善 。
持续增效：
24周时，约38.4%的患者达到ACR50缓解（疾病活动度显著改善） 。
48周时，缓解率提升至50.5% 。
104周时，64.7%的患者达到临床缓解 。
抑制关节破坏：与传统的抗风湿药物（如甲氨蝶呤）相比，托珠单抗能显著减少关节骨质破坏，维持关节功能 。
单药治疗有效：对于无法耐受甲氨蝶呤（MTX）的患者，托珠单抗单药治疗仍能提供显著疗效 。
2. 全身型幼年特发性关节炎（sJIA）
托珠单抗是国内唯一获批sJIA适应症的生物制剂，并被国内外指南推荐为初始治疗药物：
快速控制炎症：治疗后第3天，C反应蛋白（CRP）和血沉（ESR）即显著下降 。
高缓解率：
4周时，100%患儿达到ACR Pedi 30（30%症状改善） 。
20周时，61.5%患儿达到ACR Pedi 90（90%症状改善），并可停用糖皮质激素 。
减少激素依赖：可帮助患儿逐步减少或停用糖皮质激素，降低长期使用激素的不良反应 。
3. 巨细胞动脉炎（GCA）
托珠单抗可显著减少GCA患者的复发率，并减少糖皮质激素的用量 。
2017年获FDA批准用于GCA治疗，成为该疾病的重要治疗选择 。
4. 细胞因子释放综合征（CRS）
托珠单抗是FDA批准的首个用于CAR-T细胞疗法相关CRS的药物，能有效抑制过度炎症反应 。
在COVID-19重症患者中，托珠单抗被列入WHO推荐用药，可降低重症患者的死亡率 。
5. 安全性
常见不良反应：上呼吸道感染、头痛、高血压、转氨酶升高（通常无症状） 。
严重感染风险：需警惕结核、侵袭性真菌感染等，用药前应筛查潜在感染 。
免疫原性较低：仅约1.6%的患者产生抗药抗体，临床影响较小 。
总结
托珠单抗（雅美罗）在RA、sJIA、GCA和CRS等疾病中表现出显著的临床疗效，尤其在快速控制炎症、减少激素依赖和改善长期预后方面具有优势。其安全性可控，但需监测感染风险。目前，国内已有多个生物类似药（如施瑞立®、安佰欣®）获批上市，进一步提高了药物的可及性。
