安加维（地舒单抗XGEVA）开出首张处方，骨巨细胞瘤进入药物治疗新时代

安加维（地舒单抗XGEVA）开出首张处方，骨巨细胞瘤进入药物治疗新时代
近日,北京积水潭医院骨肿瘤科主任、中国临床肿瘤学会肉瘤专家委员会主任委员牛晓辉教授为患者开出了治疗骨巨细胞瘤的药物安加维(地舒单抗注射液)的第一张处方。地舒单抗XGEVA是全球首个且唯一的RANKL抑制剂,获批用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤,包括成人和骨骼发育成熟(定义为至少1处成熟长骨且体重≥45 kg)的青少年患者。安加维第一张处方的开出,标志着骨巨细胞瘤开始进入药物治疗时代,为国内的骨巨细胞瘤患者带来新的希望和创新的治疗选择。

骨巨细胞瘤(giant cell tumor of bone, GCTB) 是一种具有侵袭性和转移潜能,以溶骨破坏为主要特征的原发交界性骨肿瘤,好发于20～40岁青壮年人群,女性发病率略高于男性。从全球来看,骨巨细胞瘤约占所有骨原发肿瘤的4%-5%,与欧美人群相比,在中国更为常见,约占所有原发骨肿瘤的20%。骨巨细胞瘤具有较强的局部侵袭性、肿瘤刮除术后复发率高,患者生存时间长等特点,发病部位主要集中于四肢长骨及中轴骨和骨盆骨。

既往骨巨细胞瘤的治疗方式以手术及其他辅助治疗(放疗、栓塞等)为主,地舒单抗XGEVA注射液(商品名:安加维)是我国首个也是目前唯一一个获批用于骨巨细胞瘤治疗的药物,填补了我国骨巨细胞瘤治疗药物的空白。

骨巨细胞瘤由表达RANKL的基质细胞和表达RANK受体的破骨细胞样巨细胞组成,其发病机理是RANKL的过度表达引起肿瘤生长和骨质破坏。RANKL是破骨细胞形成、发挥功能和生存所必需的跨膜或可溶性蛋白;破骨细胞负责骨吸收,从而调节骨钙释放。

地舒单抗XGEVA是一种人免疫球蛋白 G2(IgG2)单克隆抗体,对 RANKL 具有高特异性和亲和性,RANK 受体信号传导促进了骨质溶解和肿瘤生长。安加维通过与RANKL结合,阻止其激活破骨细胞、破骨细胞前体和破骨细胞样巨细胞表面的RANK,从而达到抑制肿瘤生长和减少骨破坏的目的。且不通过肾脏代谢,与免疫球蛋白清除路径一致,皮下注射方式,使用便捷性更高。临床数据统计,在不可手术切除的患者中,地舒单抗XGEVA可达到长期疾病控制,5 年无进展生存(PFS)率为88%。在可手术切除的患者中,80% 使用地舒单抗XGEVA治疗的受试者有所改善,44% 受试者获得降期手术治疗。牛晓辉教授表示:“安加维(地舒单抗XGEVA)有良好抑制肿瘤生长和减少骨破坏的双重作用,实现了GCTB多学科的联合诊疗。在临床试验中展示了良好的耐受性,可以有效控制疾病局部及转移病灶的进展。”

据悉,地舒单抗XGEVA用于多发性骨髓瘤和实体瘤骨转移患者中骨相关事件预防的适应症已于2020年4月被正式受理,目前正在国家药品监督管理局药品审评中心技术审批中。